Das in klinischen Studien dokumentierte Wissen über den Nutzen von neuen Krebsmedikamenten ist stärker beschränkt als bisher angenommen. Oft bildet eine einzige Studie die Grundlage für den Entscheid, ob eine Substanz für die Vermarktung zugelassen wird. Zu diesem Schluss gelangt ein von der Krebsliga Schweiz gefördertes Forschungsprojekt.
Im Zeitraum zwischen 2000 und 2016 sind 92 neue Krebsmedikamente von der amerikanischen Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde FDA zugelassen worden. Bei einer so grossen Anzahl neuer Medikamente wird es immer schwieriger, die Übersicht zu bewahren. Doch nun hat die Forschungsgruppe um Lars Hemkens in einem von der Krebsliga Schweiz geförderten Projekt mit grossem Aufwand die komplexen und oft mehrere Hundert Seiten langen, schwer erfassbaren Zulassungsdokumente der FDA systematisch gesichtet – und dabei die für die Abschätzung des Nutzens relevanten Informationen extrahiert und in eine neuartige Datenbank eingetragen.
Diese Datenbank soll der internationalen Forschungsgemeinschaft zur Verfügung gestellt werden und so das vorhandene Wissen in Zukunft besser nutzbar machen: Die Datenbank soll der Ärzteschaft und ihren Patientinnen und Patienten helfen, einen gut begründeten Therapieentscheid zu fällen. Allerdings ist den Forschenden um Hemkens beim Erstellen der Datenbank aufgefallen, dass die Datenbasis oft eher dünn ist. Im Vergleich zu anderen medizinischen Bereichen wie etwa der Kardiologie oder der Diabetologie, wo es für jede Substanz meist mehrere Zulassungsstudien gibt, sind die Anforderungen für Krebsmedikamente weniger streng.
Vor allem seit die FDA neue Wirkstoffe zunehmend im beschleunigten Zulassungsverfahren prüft, scheint ihr zusehends auch eine einzelne, häufig nicht randomisierte klinische Studie mit oft weniger als 200 Patienten als Entscheidgrundlage zu genügen. «Die Zulassungsbehörde steht in einem Spannungsfeld», sagt Hemkens. Auf der einen Seite steht die gefühlte Dringlichkeit,
Patientinnen und Patienten, die in Todesgefahr schweben, möglichst rasch neue Wirkstoffe zur Verfügung zu stellen. Dieses Argument verliert indes etwas von seiner Strahlkraft, wenn man berücksichtigt, dass die neuen Wirkstoffe das Überleben oft nur um wenige Monate verlängern. Auf der anderen Seite sollte sich die Behörde sicher sein, dass ihr genügend Daten geliefert werden, um Nutzen und Nebenwirkungen einer Substanz richtig beurteilen zu können. «Wird eine Therapie nur einmal geprüft, besteht eine Unsicherheit über ihren tatsachlichen Nutzen: Eine zweite oder dritte Studie könnte das Wirkungsbild deutlich andern. Um sicher zu sein, dass wir heutige, aber auch zukünftige Patientinnen und Patienten gut behandeln, brauchen wir mehr klinische Studien, nicht weniger», sagt Hemkens.
Projekt-Nummer: KLS-3587-02-2015